הבדלים בין גרסאות בדף "המופיליה סוג A - טיפול ב-Hemophilia A - emicizumab"
שורה 15: | שורה 15: | ||
מחלת ההמופיליה ("דממת") מסוג A מאופיינת בחסר של גורם קרישה (פקטור 8) בדם החולים ושכיחותה 1:5000 לידות זכר. המחלה מתאפיינת בדימומים חוזרים לשרירים ומפרקים ועלולה לגרום נכות קשה. הטיפול המקובל היה מסוג "תחליפי" (replacement therapy) וחולי ההמופיליה נהגו להזריק לתוך הווריד את תרכיז הקרישה החסר מספר פעמים בשבוע. אצל כשליש מחולי ההמופיליה התפתחו נוגדנים לתרכיז הקרישה, ולפיכך הטיפול בהם (תוך שימוש בתרופות שהן תרכיזי "מעקף") הפך מאתגר וקשה במיוחד. | מחלת ההמופיליה ("דממת") מסוג A מאופיינת בחסר של גורם קרישה (פקטור 8) בדם החולים ושכיחותה 1:5000 לידות זכר. המחלה מתאפיינת בדימומים חוזרים לשרירים ומפרקים ועלולה לגרום נכות קשה. הטיפול המקובל היה מסוג "תחליפי" (replacement therapy) וחולי ההמופיליה נהגו להזריק לתוך הווריד את תרכיז הקרישה החסר מספר פעמים בשבוע. אצל כשליש מחולי ההמופיליה התפתחו נוגדנים לתרכיז הקרישה, ולפיכך הטיפול בהם (תוך שימוש בתרופות שהן תרכיזי "מעקף") הפך מאתגר וקשה במיוחד. | ||
− | הבנה מתקדמת של תהליכי הקרישה יחד עם "חשיבה מחוץ | + | הבנה מתקדמת של תהליכי הקרישה יחד עם "חשיבה מחוץ לקופסה" העלו מנגנונים חליפיים לשיפור קרישת הדם, שאינם תלויים במתן טיפול לווריד בתרכיז׳ פקטור 8. לקבוצת טיפול זו שייכות מספר תרופות הנמצאות בהליכי ניסוי מתקדמים. מנגנוני הפעולה של תרופות אלו נשענים על חיקוי של תרכיזי קרישה קיימים או שיפור פעילות פקטורי קרישה אלטרנטיביים מחד, או אפשרות של דיכוי משמעותי בפעילות מעכבים טבעיים של מערכת הקרישה, מאידך. התרופות ניתנות בהזרקה תת עורית ולפיכך נוחות ביותר לשימוש על ידי החולים (כולל ילדים), ניתן לטפל בהן החל מאחת לשבוע ועד אחת לחודש בלבד - תלוי בסוג התרופה ובמינון המומלץ{{הערה|שם=הערה1|}}. |
− | פרופ׳ | + | פרופ׳ פייר מאנוצ'י, לשעבר מנהל מרכז המופיליה מוביל במילאנו, איטליה, התייחס בציטוט להתפתחויות האחרונות כשטח הטיפול כהמופיליה כ"התקדמות של מעשה ניסים"{{הערה|שם=הערה3|}}. |
==אנזיסיזומאב - HEMLIBRA== | ==אנזיסיזומאב - HEMLIBRA== |
גרסה מ־11:20, 25 במרץ 2019
ערך זה נמצא בבדיקה ועריכה על ידי מערכת ויקירפואה, וייתכן כי הוא לא ערוך ומוגה.
המופיליה סוג A - טיפול ב-Emicizumab | ||
---|---|---|
' | ||
שמות נוספים | שינוי בפרדיגמה הטיפולית בחולי המופיליה מסוג A - אמיסיזומאב (HEMLIBRA) | |
יוצר הערך | פרופסור גילי קנת | |
לערכים נוספים הקשורים לנושא זה, ראו את דף הפירושים – המופיליה
מחלת ההמופיליה ("דממת") מסוג A מאופיינת בחסר של גורם קרישה (פקטור 8) בדם החולים ושכיחותה 1:5000 לידות זכר. המחלה מתאפיינת בדימומים חוזרים לשרירים ומפרקים ועלולה לגרום נכות קשה. הטיפול המקובל היה מסוג "תחליפי" (replacement therapy) וחולי ההמופיליה נהגו להזריק לתוך הווריד את תרכיז הקרישה החסר מספר פעמים בשבוע. אצל כשליש מחולי ההמופיליה התפתחו נוגדנים לתרכיז הקרישה, ולפיכך הטיפול בהם (תוך שימוש בתרופות שהן תרכיזי "מעקף") הפך מאתגר וקשה במיוחד.
הבנה מתקדמת של תהליכי הקרישה יחד עם "חשיבה מחוץ לקופסה" העלו מנגנונים חליפיים לשיפור קרישת הדם, שאינם תלויים במתן טיפול לווריד בתרכיז׳ פקטור 8. לקבוצת טיפול זו שייכות מספר תרופות הנמצאות בהליכי ניסוי מתקדמים. מנגנוני הפעולה של תרופות אלו נשענים על חיקוי של תרכיזי קרישה קיימים או שיפור פעילות פקטורי קרישה אלטרנטיביים מחד, או אפשרות של דיכוי משמעותי בפעילות מעכבים טבעיים של מערכת הקרישה, מאידך. התרופות ניתנות בהזרקה תת עורית ולפיכך נוחות ביותר לשימוש על ידי החולים (כולל ילדים), ניתן לטפל בהן החל מאחת לשבוע ועד אחת לחודש בלבד - תלוי בסוג התרופה ובמינון המומלץ[1].
פרופ׳ פייר מאנוצ'י, לשעבר מנהל מרכז המופיליה מוביל במילאנו, איטליה, התייחס בציטוט להתפתחויות האחרונות כשטח הטיפול כהמופיליה כ"התקדמות של מעשה ניסים"[2].
אנזיסיזומאב - HEMLIBRA
ביבליוגרפיה
המידע שבדף זה נכתב על ידי פרופסור גילי קנט - מנהלת המכון הארצי להמופיליה והמכון לחקר קרישת דם