תסמונת המעי הקצר - טיפול ארוך טווח בטדוגלוטיד - Short bowel syndrome - long term treatment with Teduglutide

ערך זה נמצא בבדיקה ועריכה על ידי מערכת ויקירפואה, וייתכן כי הוא לא ערוך ומוגה.

הדפס

תסמונת המעי הקצר- טיפול ארוך טווח בטדוגלוטיד
Short bowel syndrome - Long term treatment with Teduglutide
יוצר הערך	ד"ר אריאלה שטרית

הערות לעורכים: ויקיזציה

לערכים נוספים הקשורים לנושא זה, ראו את דף הפירושים – תסמונת המעי הקצר

תסמונת המעי הקצר (SBS) היא תסמונת של תת ספיגה, הנובעת מכריתה נרחבת של המעי הדק. מדובר לרוב במטופלים הסובלים ממחלות כרוניות של המעי, כדוגמת מחלת קרוהן, אירועים מונטרים הגורמים לצורך בניתוחי כריתה חוזרים.

בשל תפקודי של המעי (SBS-IF) מופיע כאשר נותח פחות מ-200 ס״מ של מעי דק. עקב אובךן שטח ספיגה במעי, המחלה מתבטאת בכישלון ספיגה של רכיבים חיוניים, הפרעה בספיגת שומנים ורטמינים מסיסים בשומן, חוסר במינרלים, הופעת תופעות לתאי כגון שלשול, צואה שומנית, אובךן משקל והפרעות במאזן נוזלים ואלקטחליטים, המובילות למצב של תת תזונה ומחייבות תל1ת בתמיכה תוך ורידית הכוללת הזנה תוך ורידית (TPN) תחלים. חולים המטופלים O־TFN באופן קטע סובלים מסימכים רבים: סיבוכים הקשורים מנבחר התוך ורידי - זיהום, קריש באזור ההכנסה ותעלת הצנתר וסיכון להופעת חזה אתיר. סיבוכים מטבוליים - הפרעות ברמות גלוקח בדם, פגיעה כברית עד לצורך בהשתלת כבד-מעי במקח קיצוץ, הדרדחת נוספת של מצב המעי ומחלות עצם. TEDUGLUTIDE) GATTEX> הינה תחפת יתום לטיפול במצב של אי ספיקת המעי על רקע תסמתת המעי הקצר, המהתה פחצת דרך בטיפול הרפואי במחלה חשוכת מרפא ורבת סבל. מחבר בפרדיגמה טיפולית חדשה וייחודית, לראשתה מזה 40 שנה, במחלה בה הטיפול הקיים עד היום הינו תמיכתי בלבה נוזלים, סותרי חומצה, אנטיביוטיקה ואנלוגים של סומטוסטסין. GATTEX הינו אנלוג רקומביננטי של החלבון 2-Glucagon Like Peptide 2) GLP), המופרש מתאי L של המעי לאחר תחילת תהליך העיכול ונמצא בעיקר במעי הדק. האנלוג נבדל p החלטן המקורי בחומצה אמינית אחת (החלפת גליצץ באלנין). שינוי זה גורם להארכת pt מחצית החיים של החלבון מ-7 דקות לשעתיים. הלמן זה גורם להגדלת שסח ספיגת רירית המעי וכתוצאה מכך מגביר ספיגת חומרי הזנה ונוזלים, ממריץ זרימת דם במעי ומעלה את תפקוד המסתם האילאוצקלי. צודת מתן: תת עורית, פעם ביזם במינון של 0.05 מ׳׳ג לק״ג באופן כתני. יתרונות הטיפול: • שיפור ימלת ספיגת המעי באמצעות שיפוד השלמות המטית והתפקודית של המעי הדק הנותר. • הפחתת התלות בהזנה תוך ודידית עד לגמילה מוחלטת מ-TPN המושגת בחלק מהחולים. • הפחתה למינימש של תופעות הלוואי הנלוות להזנה תוך ורידית ולקבלת נוזלים ממושכת.

רישום בישראל

התרופה נרשמה לשימוש באיחוד האירופי מאוגוסט 2012 בשם Revestive, וזמינה מסחרית מספטמבר 2014. בארה׳׳ב, התרופה רשומה לשימוש בשם GATTEX מדצמבר 2012, וזמינה מסחרית מאז פברואר 2013. בישראל, התרופה רשומה בשם GATTEX מאוגוסט 2014 וזמינה לרכישה פרטית. מם׳ מטופלש: בארה״ב יש כ-500 מטופלי גטקס, בגרמניה 33.

מחקרים

תוצאות המחקרים הקליניים שבוצעו מטקס ברחבי העולם: במחקר הראשת, STEPS, שהיה פרוספקטיבי, כפול

בארה"ב, התרופה רשומה לשימוש בשם GATTEX מדצמבר 2012, וזמינה מסחרית מאז פברואר 2013. בישראל, התרופה רשומה בשם GATTEX מאוגוסט 2014 וזמינה לרכישה פרטית. מם׳ מטופלש: בארה״ב יש כ-500 מטופלי גטקס, בגרמניה 33. בישראל ישנו ניסית בטיפול ב-5 מטופלים.

סמיות ומושווה פלצבו נכללו 86 מטופלים. תקופת המעקב הייתה 24 שמעות, כאשר נקודת הסיום המיועדת (Primary end point-n), הייתה הפחתה טפח התמיכה התוך ורידית של 20%-100%. בתום תקופת המעקב נמצא כי 63% מקמצת הגטקם הגיעו לנקודת המטרה לעומת 30% בלבד מקמצת הפלצבו. מחקר ההמשך היה 2 STEPS, שהיה מחקר פתוח. כאשר משך המעקב היה 24 חודשים. תכנון שני המחקרים, 1 STEPS ו־2 מתואר בתרשים מס׳ 1: נכללו 88 מטופלים, כאשר 65 מתוכם סיימו את תקופת המעקב. 93% מהמטופלים בקמצת ^GATTEX שטופלו בשנתיים וחצי טיפול הגיעו למודת הסיום המיועדת לעומת 55% בקטצה שטופלה ^GATTEX לשנתיים בלבד. 38/65 מטופלים השיגו הפחתת יום אחד בשמע לפחות של תמיכה תוך ורידית (25/65 ,(PS מטופלים השיגו הפחתת שלושה ימים ויותר בשמע של PS ואילו 13 מטופלים נגמלו לחלוטין מצורך בתמיכה זו. תיאור גרפי של תוצאות המחקר מוצגים מרף מם׳ 1. יש לציין כי גמילה PS-D הושגה לאחר 24-114 שמעות של טיפול ^GATTEX. המחקר הבא שמצע הינו 3 STEPS, מחקר פתוח גם הוא, ולמעשה המשיכו מעקב לשנה נוספת, כאשר מטרת המחקר הייתה לבדוק תגובה ארוכת